Nityzynon – właściwości, przeciwwskazania, działania niepożądane
Nityzynon to substancja czynna występująca w lekach stosowanych w leczeniu tyrozynemii typu 1 (TH-1). Schorzenie to jest wadą wrodzoną, w której upośledzona jest funkcja enzymu hydrolazy fumaryloacetooctanu (FAH) odpowiadającego za rozkład aminokwasu tyrozyny. Wada ta może prowadzić do uszkodzenia wątroby, dysfunkcji kanalików nerkowych, a nawet do rozwoju nowotworu wątroby.
Nityzynon – mechanizm działania
Nityzynon jest inhibitorem enzymu, który rozkłada tyrozynę. Dzięki temu w organizmie chorego na TH-1 nie odkładają się toksyczne metabolity. W terapii tyrozynemii typu 1 (TH-1), obok leku, stosuje się dietę ubogą w tyrozynę oraz fenyloalaninę, która przekształca się w organizmie do tyrozyny.
Lekarz dostosowuje dawkę leku indywidualnie do pacjenta. Zalecana dawka to 1 mg/kg masy ciała pacjenta.
Nityzynon – przeciwwskazania, środki ostrożności, interakcje
Leku nie należy podawać pacjentom z nadwrażliwością na składnik czynny. Należy również monitorować stężenie tyrozyny w osoczu chorego, ponieważ zbyt wysoki poziom może prowadzić do:
- uszkodzenia wzroku,
- uszkodzenia wątroby,
- leukopenii,
- trombocytopenii.
Nityzynon nie powinien być stosowany w trakcie ciąży i karmienia piersią ze względu na brak przeprowadzonych badań na szkodliwość substancji dla dziecka.
Badania nad lekiem nie wykazały interakcji z innymi substancjami czynnymi oraz z pożywieniem. Lek może wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów mechanicznych, ponieważ wśród działań niepożądanych pojawia się pogorszenie wzroku.
Nityzynon – działania niepożądane
Nityzynon może wywoływać działania uboczne w organizmie, klasyfikowane jako częste, czyli występujące u więcej niż 1 osoby na 100 badanych, oraz niezbyt częste – występujące u więcej niż 1 osoby na 1000.
Do częstych działań niepożądanych należą:
- trombocytopenia,
- leukopenia,
- granulocytopenia,
- zapalenie spojówek,
- zmętnienie, zapalenie rogówki,
- ból oka.
Niezbyt często pojawiają się:
- leukocytoza,
- zapalenie powiek,
- świąd skóry,
- wysypka,
- zapalenie skóry.
Nityzynon to substancja lecznicza wydawana jedynie na receptę. Ze względu na możliwość wystąpienia wielu działań niepożądanych podczas przyjmowania nityzynonu należy ściśle przestrzegać zaleceń lekarza.
Źródła:
- Nityr, nitizinone – European medicines Agency EMA/396203/2018,
- Charakterystyka produktu leczniczego Orfadin,
- Methodology Orpha ORPHA882, www.orpha.net.
