Przełomowe odkrycie naukowców szansą na rozwój terapii genowej?
Naukowcy z Uniwersytetu Warszawskiego dokonali przełomowego odkrycia, pozwalającego na bardziej wydajny proces wytwarzania mRNA. Przeprowadzone przez nich badanie, opublikowane w czasopiśmie „Nucleic Acids Research”, zostało uznane za przełomowe i stwarza nowe możliwości dla rozwoju terapii genowej.
Jednym z kwasów nukleinowych odpowiedzialnych za przenoszenie informacji genetycznej jest mRNA. Powstaje on w procesie transkrypcji, czyli syntezy na matrycy DNA zgodnie z zasadą komplementarności zasad. Następnie, w trakcie procesu zwanego translacją, kodowana przez mRNA informacja zostaje przełożona na biosyntezę odpowiedniego białka w komórce. Niesiona przez mRNA informacja genetyczna sprawia, że od lat jest ono przedmiotem badań naukowców różnych dziedzin, w tym biologii, biochemii, biotechnologii, a ostatnio także inżynierii genetycznej oraz terapii genowej i wciąż poszukuje się najskuteczniejszych sposobów jego pozyskania i wykorzystania.
Ostatnie odkrycia warszawskich badaczy pokazują, że modyfikacje w obrębie jednego z końców mRNA, a także optymalizacja procesów transkrypcji i oczyszczania kwasów nukleinowych znacznie poprawiają stabilność materiału genetycznego i skuteczność translacji. Naukowcy dowiedli między innymi, że zmiana jednego nukleotydu na końcu nici mRNA może nawet sześćdziesięciokrotnie zwiększyć ilość syntetyzowanych białek. Dzięki temu odkryciu możliwe będzie nie tylko uzyskanie wysokiej jakości materiału genetycznego, ale również zminimalizowanie ilości mRNA koniecznego do wywarcia oczekiwanego efektu terapeutycznego, co jak dotąd stanowiło olbrzymie wyzwanie dla naukowców.
Prawdopodobnie odkrycie będzie przełomowe dla rozwoju terapii przeciwnowotworowych, przeciwwirusowych, a także chorób o podłożu genetycznym.
Źródła:
- Nucleic Acids Research, 2020 1 „The identity and methylation status of the first transcribed nucleotide in eukaryotic mRNA 5 cap modulates protein expression in living cells” Pawel J. Sikorski1.,*, Marcin Warminski2, Dorota Kubacka2, Tomasz Ratajczak 1, Dominika Nowis 1,3, Joanna Kowalska 2,* and Jacek Jemielity,
- Biochemia Harpera Ilustrowana; Wydanie: VII Rok: 2018; Victor W. Rodwell, David A. Bender, Kathleen M. Botham, Peter J. Kennelly, Anthony P. Weil.
