Tavapadon na chorobę Parkinsona zatwierdzony w USA. Działa inaczej niż starsze leki

Nowy lek na chorobę Parkinsona

25 września amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat Juvmo, którego substancją czynną jest tavapadon. Lek jest przeznaczony dla dorosłych z chorobą Parkinsona.

Tavapadon:

• ma postać tabletki,
• jest przyjmowany raz dziennie,
• może być stosowany samodzielnie we wczesnej chorobie Parkinsona,
• może być również stosowany razem z lewodopą u pacjentów z bardziej zaawansowaną chorobą.

Decyzja FDA została oparta m.in. na wynikach trzech dużych badań III fazy: TEMPO-1, TEMPO-2 i TEMPO-3.

Jak działa tavapadon?

W chorobie Parkinsona stopniowo ubywa komórek nerwowych produkujących dopaminę. To jeden z powodów pojawiania się takich objawów jak spowolnienie ruchów, sztywność czy drżenie.

Tavapadon pobudza wybrane receptory w mózgu, na które normalnie działa dopamina – przede wszystkim receptory dopaminowe D1 i D5.

To odróżnia go od starszych agonistów dopaminy, takich jak pramipeksol czy ropinirol, które działają głównie na inną grupę receptorów – D2 i D3.

Nie oznacza to jednocześnie, że nowy lek jest skuteczniejszy lub bezpieczniejszy od dotychczas stosowanych terapii.

Tavapadon badano na różnych etapach choroby

Program badań III fazy obejmował pacjentów znajdujących się na różnych etapach choroby Parkinsona.

Przeprowadzono trzy główne badania:

• TEMPO-1 – u osób z wczesną chorobą Parkinsona,
• TEMPO-2 – również u pacjentów we wczesnym stadium, ale z możliwością dostosowania dawki,
• TEMPO-3 – u osób przyjmujących lewodopę, u których w ciągu dnia występowały okresy pogorszenia działania leku.

Dzięki temu oceniono zarówno stosowanie tavapadonu jako samodzielnego leczenia, jak i jego dodanie do lewodopy.

Poprawa sprawności we wczesnej chorobie Parkinsona

W badaniu TEMPO-1 uczestniczyło 529 osób z wczesną chorobą Parkinsona.

Pacjenci otrzymywali:

• tavapadon w dawce 5 mg,
• tavapadon w dawce 15 mg,
• albo placebo.

Po 26 tygodniach sprawdzono wpływ leczenia na objawy ruchowe oraz zdolność wykonywania codziennych czynności.

Wyniki poprawiły się średnio:

• 9,7 punktu u osób otrzymujących 5 mg tavapadonu,
• o 10,2 punktu przy dawce 15 mg,

natomiast w grupie placebo wynik pogorszył się o 1,8 punktu.

Oznacza to, że obie badane dawki tavapadonu działały wyraźnie lepiej niż placebo.

Drugie badanie – TEMPO-2 – przyniosło podobne rezultaty. Uczestniczyły w nim 304 osoby, a dawkę leku można było dostosowywać od 5 do 15 mg.

Po 26 tygodniach wynik oceniający objawy i codzienne funkcjonowanie poprawił się średnio o 10,3 punktu przy tavapadonie i o 1,2 punktu przy placebo.

Około godziny dłużej z dobrze kontrolowanymi objawami

Inny problem pojawia się u osób, które od dłuższego czasu stosują lewodopę. Działanie leku może zmieniać się w ciągu dnia. Wyróżnia się wtedy:

• okres „on” – kiedy lek działa, a objawy są dobrze kontrolowane,
• okres „off” – kiedy działanie słabnie i ponownie nasilają się m.in. sztywność i problemy z poruszaniem się.

Badanie TEMPO-3 objęło 507 osób, które przyjmowały lewodopę i doświadczały takich wahań.

Dodanie tavapadonu:

• wydłużyło o około 1,1 godziny dziennie czas „on” bez uciążliwych mimowolnych ruchów w porównaniu z placebo,
• skróciło czas „off” o około 0,94 godziny dziennie w porównaniu z placebo.

W praktyce oznacza to około godzinę więcej każdego dnia, podczas której objawy ruchowe były lepiej kontrolowane.

Jakie działania niepożądane może powodować tavapadon?

Podobnie jak inne leki działające na układ dopaminowy, tavapadon może powodować działania niepożądane.

W badaniach obserwowano m.in.:

• nudności,
• bóle głowy,
• zawroty głowy,
• mimowolne ruchy, czyli dyskinezy.

W TEMPO-3, w którym tavapadon dodawano do lewodopy, nudności występowały u 14,3 proc. leczonych, dyskinezy u 10 proc., a zawroty głowy u 7,6 proc

Większość działań niepożądanych miała łagodne lub umiarkowane nasilenie.

Czy nowy lek zatrzymuje chorobę Parkinsona?

Nie. Tavapadon łagodzi objawy, ale nie leczy przyczyny choroby Parkinsona. Jego zadaniem jest poprawa kontroli objawów i codziennego funkcjonowania pacjenta.

Czy tavapadon będzie dostępny w Polsce?

Na razie nie.

FDA zatwierdziła tavapadon wyłącznie na rynku amerykańskim. Decyzja amerykańskiej agencji nie oznacza automatycznego dopuszczenia leku w Polsce ani innych krajach Unii Europejskiej.

Obecnie:

• tavapadon jest zatwierdzony w USA,
• nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE,
• nie ma potwierdzenia, że Europejska Agencja Leków prowadzi już ocenę wniosku rejestracyjnego,
• nie można więc podać terminu jego ewentualnej dostępności w Polsce.

Amerykańska decyzja jest jednak interesująca również z europejskiej perspektywy. Tavapadon przeszedł rozbudowany program badań III fazy, a skuteczność wykazano zarówno u osób we wczesnym stadium choroby, jak i u pacjentów przyjmujących lewodopę.

Jeśli producent będzie chciał wprowadzić lek na rynek Unii Europejskiej, konieczne będzie przejście europejskiej procedury regulacyjnej.

FAQ – tavapadon i choroba Parkinsona

Co to jest tavapadon?

Tavapadon to nowy doustny lek na chorobę Parkinsona. Działa na receptory dopaminowe D1 i D5 w mózgu i jest przyjmowany raz dziennie.

Czy tavapadon leczy chorobę Parkinsona?

Nie. Lek pomaga kontrolować objawy choroby, ale nie zatrzymuje jej przyczyny ani postępu.

Czy tavapadon może być stosowany razem z lewodopą?

Tak. W badaniu III fazy tavapadon dodawano do lewodopy u pacjentów, u których jej działanie zmieniało się w ciągu dnia.

Czy tavapadon jest dostępny w Polsce?

Nie. Lek został zatwierdzony przez FDA w USA, ale obecnie nie ma pozwolenia na stosowanie w Unii Europejskiej.

Kiedy tavapadon może pojawić się w Polsce?

Na razie nie wiadomo. Lek musiałby najpierw przejść europejską procedurę rejestracyjną. Obecnie nie ma potwierdzenia, że EMA rozpoczęła już jego ocenę.