Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła camizestrant (Etcamah) w połączeniu z innymi lekami w terapii określonej grupy pacjentów z zaawansowanym rakiem piersi. Ważny jest jednak nie tylko sam nowy lek. Po raz pierwszy FDA zatwierdziła terapię, którą można zmienić po wykryciu we krwi mutacji świadczącej o rozwijającej się oporności nowotworu na dotychczasowe leczenie – jeszcze zanim postęp choroby będzie widoczny w badaniach obrazowych.
4 września 2026 roku FDA wydała przyspieszoną zgodę na stosowanie camizestrantu (Etcamah) w połączeniu z jednym z leków z grupy inhibitorów CDK4/6:
Nowa terapia nie jest przeznaczona dla wszystkich pacjentów z rakiem piersi. Dotyczy dorosłych z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi HR-dodatnim i HER2-ujemnym, którzy są leczeni inhibitorem aromatazy w połączeniu z inhibitorem CDK4/6.
Warunkiem zmiany terapii jest wykrycie mutacji w genie ESR1. Można ją znaleźć we krwi dzięki badaniu fragmentów materiału genetycznego pochodzącego z komórek nowotworowych.
Nowotwór może zmieniać się w trakcie leczenia. Jedną z takich zmian jest pojawienie się mutacji ESR1, która może sprawić, że stosowane dotychczas leczenie hormonalne przestanie działać tak skutecznie jak wcześniej.
Do tej pory jednym z ważnych sygnałów do zmiany terapii była widoczna progresja choroby, czyli jej postęp stwierdzony m.in. w badaniach obrazowych.
Nowa strategia pozwala zareagować wcześniej:
Co można wykryć we krwi?
W badaniu wykorzystywane jest tzw. krążące DNA nowotworowe, w skrócie ctDNA. Są to niewielkie fragmenty materiału genetycznego uwalniane przez komórki nowotworowe, które mogą znaleźć się we krwi.
Analizując ctDNA, można poszukiwać konkretnych zmian genetycznych zachodzących w nowotworze. W tym przypadku lekarzy interesuje mutacja ESR1, ponieważ jej pojawienie się może świadczyć o rozwijaniu przez nowotwór oporności na dotychczasową terapię hormonalną.
Takie badanie bywa określane jako „płynna biopsja”, ponieważ informacje o nowotworze uzyskuje się z próbki krwi, bez konieczności pobierania kolejnego fragmentu guza.
Podstawą decyzji FDA były wyniki badania III fazy SERENA-6.
Pacjenci z zaawansowanym rakiem piersi podczas leczenia byli regularnie badani pod kątem obecności mutacji ESR1 we krwi. Badania wykonywano co 2–3 miesiące.
Jeżeli wykryto mutację ESR1, ale w badaniach obrazowych nie było jeszcze widać progresji choroby:
Do tej części badania zakwalifikowano 315 osób.
W zaktualizowanej analizie mediana czasu, przez który choroba nie postępowała, wyniosła:
W badaniu oznaczało to 55-procentowe względne zmniejszenie ryzyka postępu choroby lub zgonu.
Wyniki sugerują więc, że wykrycie mutacji ESR1 i odpowiednio wczesna zmiana leczenia mogą opóźnić moment dalszego rozwoju choroby w tej konkretnej grupie pacjentów.
Nie. Nowa decyzja FDA nie oznacza, że badanie krwi zastąpi:
Nie oznacza również, że za pomocą jednego badania krwi można wykryć każdy rodzaj raka.
W tym przypadku zastosowanie badania jest bardzo konkretne. Dotyczy określonej grupy pacjentów z zaawansowanym rakiem piersi i pozwala szukać konkretnej mutacji, która może wskazywać, że nowotwór zaczyna uodparniać się na stosowane leczenie.
Dzięki temu lekarz może otrzymać ważną informację o zmianach zachodzących w nowotworze, zanim jego dalszy rozwój stanie się widoczny w badaniach obrazowych.
Camizestrant otrzymał tzw. przyspieszone zatwierdzenie. Taka procedura pozwala wcześniej udostępnić leczenie stosowane w poważnych chorobach, gdy dostępne wyniki wskazują na potencjalną korzyść dla pacjentów.
Nie oznacza to jednak, że wszystkie pytania dotyczące nowej strategii zostały już rozstrzygnięte.
FDA zwraca uwagę, że nadal potrzebne są dane potwierdzające pełne korzyści kliniczne wynikające z tak wczesnej zmiany leczenia. Dalsze utrzymanie wskazania może więc zależeć od wyników kolejnych badań.
Nowa decyzja FDA pokazuje, jak zmienia się współczesna onkologia. Badania genetyczne mogą pomagać nie tylko w wyborze odpowiedniego leku, ale również w ustaleniu, kiedy dotychczasowe leczenie zaczyna tracić skuteczność.
W przypadku camizestrantu lekarze mogą wykorzystać DNA nowotworu obecne we krwi do:
Na razie strategia ta dotyczy ściśle określonej grupy pacjentów z zaawansowanym rakiem piersi. Jest to jednak ważny przykład tego, jak informacje uzyskane z próbki krwi mogą coraz bardziej wpływać na decyzje podejmowane podczas leczenia nowotworów.
Mutacja ESR1 może być sygnałem, że komórki nowotworowe zaczynają rozwijać oporność na stosowane leczenie hormonalne. Jej wykrycie może nastąpić jeszcze przed pojawieniem się widocznych oznak progresji choroby w badaniach obrazowych.
Nie. Zatwierdzenie FDA dotyczy określonej grupy dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi HR-dodatnim i HER2-ujemnym, leczonych inhibitorem aromatazy w połączeniu z inhibitorem CDK4/6, u których wykryto mutację ESR1.
Badanie ctDNA polega na analizie niewielkich fragmentów DNA pochodzących z komórek nowotworowych i obecnych we krwi. Dzięki temu można poszukiwać wybranych zmian genetycznych, takich jak mutacja ESR1. Metoda ta jest często nazywana „płynną biopsją”.
Nie. Badanie ctDNA dostarcza innego rodzaju informacji niż badania obrazowe. W opisanej strategii pomaga wykryć określoną zmianę genetyczną, natomiast tomografia, rezonans i inne badania nadal pozostają ważnymi elementami monitorowania przebiegu choroby.
Po raz pierwszy FDA zatwierdziła strategię, w której zmiana leczenia może nastąpić na podstawie wykrycia molekularnego sygnału oporności we krwi, jeszcze przed widocznym w badaniach obrazowych postępem choroby. Pokazuje to, że badania genetyczne mogą mieć znaczenie nie tylko przy wyborze terapii, lecz także przy ustalaniu momentu jej zmiany.
Masz pytanie, szukasz porady?
Zapytaj farmaceutę
Rezerwuj w aplikacji, odbieraj w aptekach!
Sprawdź
