Czym są leki biologiczne?

Leki biologiczne to z chemicznego punktu widzenia złożone białka, które mogą różnić się budową, co jest naturalnym zjawiskiem zarówno w lekach referencyjnych, jak i biopodobnych. Z tego względu preparaty te są poddawane rygorystycznej kontroli pod względem jakości i działania. W krajach Unii Europejskiej decyzję o dopuszczeniu do obrotu leków biologicznych wydaje Europejska Agencja Leków. Po pozytywnym rozpatrzeniu wniosku przez Agencję lek może być dopuszczony do obrotu we wszystkich krajach UE. 

Lek referencyjny i biopodobny – różnice 

Referencyjny produkt leczniczy jest dopuszczony do obrotu na podstawie dostarczonych badań przedklinicznych, klinicznych i spełnia określone warunki przeznaczone dla oryginalnego produktu leczniczego.  

Lek biopodobny może zostać wprowadzony na rynek po wygaśnięciu praw leku referencyjnego do wyłączności. Może on mieć różnice w budowie strukturalnej, aczkolwiek efekt terapii musi być porównywalny. Bezpieczeństwo stosowania obu leków musi być takie same.  

Różnice w budowie mogą być wywołane użyciem w produkcji innych szczepów komórek, różnym miejscem wytwarzania czy różnicami w stosowanej aparaturze. 

Leki biologiczne – jakie skutki uboczne wywołują? 

Głównym efektem ubocznym, jaki mogą wywołać leki biologiczne podczas stosowania u chorych (zarówno referencyjne, jak i biopodobne), jest immunogenność. Jest to odpowiedź ze strony układu odpornościowego na pojawienie się w organizmie obcego białka. Może mieć postać nadmiernej odpowiedzi immunologicznej na własne białka, czyli autoagresji.  

Za przyczyny immunogenności terapii biologicznej uznaje się: 

• czynniki związane z budową, wytwarzaniem leku, 
• nieprawidłowe podanie leku, 
• zanieczyszczenia na etapie produkcji, 
• czynniki związane z osobniczymi cechami pacjenta. 

Leki referencyjne i biopodobne dopuszczone do obrotu w Polsce 

Lekami referencyjnymi i biopodobnymi dopuszczonymi do obrotu w Polsce są:  

1. białka pochodzenia zwierzęcego, np. końska surowica odpornościowa, 
2. białka otrzymywane na drodze rekombinacji DNA oraz innych technik biotechnologicznych: 

• przeciwciała monoklonalne, 
• rekombinowany ludzki hormon wzrostu, 
• rekombinowane insuliny, 
• rekombinowany czynnik krzepnięcia krwi, 
• interferony wolne i pegylowane, 
• filgrastym wolny i pegylowany, 
• leki w chorobach rzadkich, 
• białka infuzyjne, 
• erytropoetyna wolna i pegylowana, 
• heparyny drobnocząsteczkowe, 
• inne białka rekombinowane, 

Przykłady leków biologicznych stosowanych w różnych schorzeniach 

Biorąc pod uwagę budowę strukturalną, leki biologiczne można podzielić na: 

• przeciwciała monoklonalne – są to immunoglobuliny, które łączą się z białkami w organizmie, hamując ich aktywność. Powoduje to zmniejszenie odpowiedzi immunologicznej. Pierwsze przeciwciała były pochodzenia mysiego, obecnie przeciwciała są humanizowane, aby zmniejszyć immunogenność leku. Leki te w swoich nazwach posiadają końcówkę -ab. 
• białka fuzyjne – są zbudowane z dwóch struktur. Jedna wiąże się z białkiem, natomiast druga stabilizuje całą strukturę. Dzięki takiej budowie charakteryzują się niską immunogennością. Nazwy leków posiadają końcówkę -cept. 
• rekombinowane ludzkie cytokiny – są to kopie ludzkich białek lub fragmentów. Nazwy leków posiadają przedrostek rhu-. 

Przykłady leków stosowanych w różnych schorzeniach: 

• denosumab – osteoporoza postmenopauzalna, 
• katumaksomab – leczenie wodobrzusza nowotworowego u dorosłych z rakiem, 
• romiplostym – przewlekła pierwotna małopłytkowość, 
• ewolokumab – pierwotna hipercholesterolemia i dyslipidemia mieszana, 
• omalizumab – leczenie astmy wywoływanej immunoglobuliną, 
• abcyksymab – lek przeciwzakrzepowy, 
• alfiberecept – wysiękowa postać zwyrodnieniowa plamki żółtej, 
• konestat alfa – ostre napady obrzęku naczynioruchowego, 
• bazyliksymab – leczenie w transplantologii, 
• daklizumab, alemtuzumab – leczenie stwardnienia rozsianego.