Elaprase 2 mg/ml (Idursulfasum)

Jak działa lek Elaprase?

U pacjentów z zespołem Huntera aktywność enzymu o nazwie sulfataza-2-iduronianu jest mniejsza od prawidłowej. W wyniku tego glikozaminoglikan, który zwykle jest rozkładany w organizmie, nie ulega prawidłowemu rozkładowi i stopniowo gromadzi się w różnych komórkach ciała.

Nagromadzenie glikozaminoglikanów powoduje zaburzenia funkcjonowania komórek, problemy dotyczące różnych narządów, uszkodzenie tkanek oraz nieprawidłowe funkcjonowanie i niewydolność narządów. Glikozaminoglikan zazwyczaj gromadzi się w śledzionie, wątrobie, płucach, sercu i tkance łącznej. U niektórych pacjentów gromadzi się również w mózgu.

Elaprase zawiera sulfatazę iduronianu, która działa poprzez zastępowanie brakującego enzymu, dzięki czemu glikozaminoglikany mogą być rozkładane w komórkach.

Kiedy stosuje się lek Elaprase?

Lek Elaprase stosuje się w enzymatycznej terapii zastępczej w leczeniu dzieci i dorosłych z zespołem Huntera, czyli mukopolisacharydozą II, w którym aktywność enzymu sulfatazy-2-iduronianu jest mniejsza od prawidłowej.

Lek jest przeznaczony do długotrwałego leczenia.

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza lub farmaceuty. W razie wątpliwości należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

Lek Elaprase będzie podawany wyłącznie pod nadzorem lekarza lub pielęgniarki posiadających wiedzę na temat leczenia zespołu Huntera lub innej dziedzicznej choroby metabolicznej.

Zalecana dawka:

• 0,5 miligrama na każdy kilogram masy ciała pacjenta raz w tygodniu

Przed użyciem lek Elaprase należy rozcieńczyć w roztworze chlorku sodu do infuzji o stężeniu 9 miligramów na mililitr (0,9%). Po rozcieńczeniu lek jest podawany dożylnie w postaci infuzji.

Infuzja trwa zwykle od 1 do 3 godzin i jest podawana raz w tygodniu.

Stosowanie u dzieci i młodzieży

Zalecana dawka u dzieci i młodzieży jest taka sama jak u dorosłych.

Pacjenci w podeszłym wieku

Brak doświadczenia klinicznego dotyczącego stosowania leku u pacjentów w wieku powyżej 65 lat.

Pacjenci z zaburzeniem czynności nerek lub wątroby

Brak doświadczenia klinicznego dotyczącego stosowania leku u pacjentów z zaburzeniem czynności nerek lub wątroby.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Elaprase

W razie przedawkowania tego leku należy skontaktować się z lekarzem.

Pominięcie zastosowania leku Elaprase

W przypadku pominięcia infuzji leku Elaprase należy skontaktować się z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki.

Kiedy nie stosować leku Elaprase?

• jeśli u pacjenta wystąpiły ciężkie lub potencjalnie zagrażające życiu reakcje uczuleniowe na sulfatazę iduronianu lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku, które nie ustępowały po zastosowaniu odpowiedniego leczenia

Jak każdy lek, lek Elaprase może powodować działania niepożądane, jednak nie wystąpią one u każdego pacjenta.

Większość działań niepożądanych ma łagodne lub umiarkowane nasilenie i wiąże się z infuzją, jednak niektóre działania niepożądane mogą być poważne. Wraz z upływem czasu liczba takich działań niepożądanych związanych z infuzją ulega zmniejszeniu.

Jeśli pacjent ma trudności z oddychaniem z zasinieniem skóry lub bez zasinienia, należy natychmiast poinformować o tym lekarza i zgłosić się do lekarza.

Bardzo często występujące działania niepożądane (mogą występować częściej niż u 1 pacjenta na 10) to:

• ból głowy
• nagłe zaczerwienienie twarzy
• duszność, świszczący oddech
• ból brzucha, nudności, wymioty, częste i (lub) luźne stolce
• ból w klatce piersiowej
• pokrzywka, wysypka, świąd, zaczerwienienie skóry
• gorączka
• reakcja spowodowana podaniem infuzji

Często występujące działania niepożądane (mogą występować nie częściej niż u 1 pacjenta na 10) to:

• zawroty głowy, drżenie
• szybka praca serca, nieregularne tętno, niebieskawy odcień skóry
• podwyższone ciśnienie tętnicze krwi, obniżone ciśnienie tętnicze krwi
• trudności w oddychaniu, kaszel, małe stężenie tlenu we krwi
• obrzmienie języka, niestrawność
• ból stawów
• obrzęk w miejscu podania infuzji, obrzęk kończyn, obrzęk twarzy

Niezbyt często występujące działania niepożądane (mogą występować nie częściej niż u 1 pacjenta na 100) to:

• przyspieszony oddech

Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych):

• ciężkie reakcje alergiczne

Przed zastosowaniem leku Elaprase należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą, gdy u pacjenta występują:

• działania niepożądane podczas podawania lub po podaniu infuzji, do których najczęściej należą świąd, wysypka, pokrzywka, gorączka, ból głowy, podwyższone ciśnienie krwi i nagłe zaczerwienienie twarzy
• działania niepożądane po podaniu leku wymagające niezwłocznego skontaktowania się z lekarzem prowadzącym
• ciężkie reakcje uczuleniowe

W większości przypadków podawanie leku może być kontynuowane mimo wystąpienia reakcji związanych z infuzją. W celu leczenia lub zapobiegania reakcjom typu uczuleniowego pacjentowi mogą zostać podane dodatkowe leki, na przykład leki przeciwhistaminowe i kortykosteroidy.

Jeśli wystąpią ciężkie reakcje uczuleniowe, lekarz natychmiast przerwie infuzję i rozpocznie odpowiednie leczenie. Może okazać się konieczne pozostanie pacjenta w szpitalu.

Rodzaj genotypu pacjenta, czyli zespołu wszystkich aktywnych genów w komórkach ludzkich określającego indywidualne cechy typowe dla danej osoby, może wpływać na terapeutyczną odpowiedź organizmu na lek oraz na ryzyko pojawienia się przeciwciał i działań niepożądanych związanych z infuzją.

W pojedynczych przypadkach mogą powstać tak zwane przeciwciała neutralizujące, które mogą zmniejszać działanie leku Elaprase i odpowiedź pacjenta na leczenie. Nie ustalono długoterminowego wpływu powstania przeciwciał na odpowiedź na leczenie. W celu uzyskania dodatkowych informacji należy skontaktować się z lekarzem.

W celu poprawienia identyfikowalności biologicznych produktów leczniczych lekarz powinien czytelnie zapisać nazwę i numer serii podawanego produktu. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.

Lek Elaprase zawiera 11,1 miligrama sodu, będącego głównym składnikiem soli kuchennej, w każdej fiolce. Odpowiada to 0,6% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych.

Lekarz indywidualnie ocenia ryzyko stosowania leku u pacjenta.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Brak danych lub istnieją tylko ograniczone dane dotyczące stosowania sulfatazy iduronianu u kobiet w okresie ciąży. W celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania sulfatazy iduronianu w okresie ciąży.

Jeśli pacjentka karmi piersią, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Nie wiadomo, czy sulfataza iduronianu przenika do mleka ludzkiego. Nie można wykluczyć zagrożenia dla noworodków i dzieci. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać podawanie sulfatazy iduronianu, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla matki.

Zawsze należy poinformować swojego lekarza lub farmaceutę, jakie leki na receptę, leki bez recepty lub produkty ziołowe są już przyjmowane.

Nie są znane interakcje leku Elaprase z innymi lekami.

Należy powiedzieć lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Lekarz indywidualnie ocenia ryzyko stosowania leku u pacjenta.

Brak danych dotyczących możliwej interakcji między lekiem a alkoholem.

Lek Elaprase nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Jak przechowywać lek Elaprase?

• lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci
• nie stosować leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku po „EXP”; termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca
• przechowywać w lodówce w temperaturze od 2°C do 8°C
• nie zamrażać
• nie stosować leku, jeśli zauważy się zmianę barwy roztworu lub obecność cząstek
• leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki
• należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa